日本京都大学iPS细胞研究所利用患者自身的诱导多能干细胞（iPS细胞）进行药物研究日前取得突破，发现了治疗一种罕见疾病的候选药物，并将于下月开展全球首个基于iPS细胞研究的药物临床试验。

京都大学1日宣布，该校iPS细胞研究所教授户口田淳也等利用进行性肌肉骨化症患者的iPS细胞进行了大范围药物测试，最终发现既有药物“雷帕霉素”对这种罕见疾病有效。

进行性肌肉骨化症是一种非常罕见的遗传疾病，病情为骨骼先天异常及进行性的肌肉骨化，日本仅有约80名患者。目前这种罕见疾病尚无有效治疗药物，制药公司也难以大规模投入研发。

通常的药物研发是利用实验鼠等再现人类疾病，并试验各种化合物的疗效，再应用于临床研究，时间长、耗资大。利用来自患者本人的iPS细胞可在实验条件下再现病情并测试各种药物的疗效，可大大节约新药研究时间和经费，因此除了再生医疗领域外，基于iPS细胞的药物研究也被寄予厚望。

因研发iPS细胞技术而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖的京都大学iPS细胞研究所所长山中伸弥表示，在iPS细胞出现10年后的今天，能够有这样的进展感到高兴。他希望以此为契机，加快应用iPS细胞的各种药物研发。

iPS细胞是利用皮肤细胞等体细胞，经诱导因子处理后转化而成的细胞，其功能和胚胎干细胞类似，能分化成各种组织和器官。